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FDA批准“最有希望”治愈阿尔茨海默氏症新药

阿尔茨海默病(AD)是发生于老年和老年前期、以进行性认知功能障碍和行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变。一般孩子在3岁前记忆被抹去了,没人会计较;可是有丰富记忆的成人突然对过去都…

阿尔茨海默病(AD)是发生于老年和老年前期、以进行性认知功能障碍和行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变。一般孩子在3岁前记忆被抹去了,没人会计较;可是有丰富记忆的成人突然对过去都不记得了,那该是多么难过的事情?治疗这种记忆障碍阿尔茨海默病一直是医学界的难题。日前FDA加速批准尚在临床试验中阿尔茨海默氏症药物lecanemab,给患者又带来新的希望。

历史上FDA首次批准治疗阿尔茨海默病新药Aducanumab是在2021年。当时Aducanumab的临床开发项目针对的是早期轻度认知障碍和阿尔茨海默病的轻度病例,而不是后续发展的病例。对于患者渴望的新药,科学家们对于药的有效性却存在着严重分歧。Aducanumab获得FDA批准的道路一直很坎坷,曾经经历过临床试验停止,而且FDA咨询小组并不完全相信该药物的有效性。2019年3月,Aducanumab的两项III期临床试验被终止,最后FDA也是通过“加速批准”程序给了Aducanumab用于临床试验机会。

此次FDA加速批准lecanemab,美国众议院民主党对此有所担心,并发布报告提醒。这也是对FDA在2021年批准的阿尔茨海默氏症治疗药物Aduhelm,事实上在临床上没有明显改善症状,而且认为FDA在审批过程中也充满瑕疵。而确实存在的,用过lecanemab治疗后,加重脑肿胀、脑出血症状等不良反应,也是引发人们对新药疗效和安全性的担忧。


1月6日周五,美国食品和药品管理局(FDA)加速批准尚在临床试验中、由百健(Biogen)和卫材(Eisai)研发的单克隆抗体疗法、用于减缓认知衰退的阿尔茨海默氏症药物lecanemab。

领导该新药研发的卫材在美国将这种新药的定价设定为每年26500美元,商品名定为Leqembi。

这一新药是百健和卫材在不到两年的时间里获得早期批准的第二种治疗阿尔茨海默氏症的药物。

就在去年底,美国众议院民主党发布一份报告称,FDA在2021年批准其阿尔茨海默氏症治疗药物Aduhelm之前与研发该药品的百健Biogen“不恰当地”合作,不仅Aduhelm在临床上没有明显改善症状,而且FDA在审批过程中也充满瑕疵。

去年11月FDA公布的临床试验结果表明,lecanemab在一定程度上减缓了因阿尔茨海默氏病导致的轻度损伤患者的认知能力下降,FDA的批准也是据此做出的,但这种治疗也存在脑肿胀和出血的风险。

如果一种新药有望比当前临床使用的药物更有效地帮助患者,FDA会加快批准新药,获批之后,新药就能迅速推向市场。这款药物的两个开发药厂在去年7月申请加速批准。

FDA在一份声明中说:

阿尔茨海默氏症极大地削弱了患者的生活能力,并对他们的家庭造成毁灭性的影响。这种治疗方案是针对和影响该病症的最新疗法,而不仅仅是缓解疾病的症状。

美国有超过650万人患有阿尔茨海默氏症,该病症会不可逆地破坏患者的记忆力、思维能力,并最终令患者的执行力完全丧失。

美国国会刚刚警告FDA批准新药过程充斥瑕疵
去年12月底,美国众议院的报告称:

FDA必须迅速采取行动,确保其审查未来阿尔茨海默病治疗的药品不会导致对FDA审查的完整性产生同样的怀疑。

众议院监督和改革委员会主席Carolyn Maloney说:

我希望这些发现能敲响警钟,要求FDA改革其做法,并呼吁国会议员采取行动,继续监督制药行业,以确保他们不会让患者蒙受损失。

FDA发言人表示,该机构全力配合调查:

我们的工作之一是经常与医药公司互动,以确保我们有足够的信息来为我们的监管决策提供信息。我们将继续这样做,因为这符合患者的最大利益。也就是说,该机构已经开始实施符合国会建议的改革。

Lecanemab是什么?
FDA最新批准的Lecanemab是一种单克隆抗体,靶向一种称为淀粉样蛋白的蛋白质,这种蛋白质在阿尔茨海默氏症患者的大脑中积聚。该抗体每两周静脉注射一次,剂量由患者体重决定。

FDA批准lecanemab是基于在接受治疗的临床试验参与者中观察到的淀粉样斑块减少;未接受治疗的参与者,即安慰剂组,淀粉样斑块没有减少。

该药物是第一个在最近的研究中明确表明减少淀粉样蛋白会给患者带来临床益处的药物,尽管医生说它的效果相对适度并且远非治愈。尽管如此,医生们表示,它的批准是数十年来寻找新的阿尔茨海默氏症治疗方法的一个里程碑,并且可能标志着美国最常见形式的痴呆症和主要死亡原因的治疗开始发生转变。

发表在《新英格兰医学杂志》上的临床试验结果发现,与未接受治疗的人相比,接受lecanemab治疗的人在18个月内的认知能力下降速度减慢了27%,该研究由百健和卫材资助。

尽管lecanemab可能会在一定程度上减缓认知能力下降,但这种治疗也存在风险。

接受lecanemab治疗的患者中有近13%出现脑肿胀,而未接受治疗的患者中这一比例约为2%。 然而,大多数这些症状的严重程度为轻度至中度,不会引起症状,并且通常会在四个月内得到解决。不过,接受lecanemab治疗的患者中约有3%的脑肿胀更严重,症状包括头痛、视力障碍和意识模糊。

接受lecanemab治疗的患者中约有17%出现脑出血,而未接受治疗的患者中这一比例为9%,与出血相关的最常见症状是头晕。

总体而言,接受lecanemab治疗的患者中有14%在临床试验中出现严重不良反应,而未接受治疗的患者中这一比例为11%。

该研究的作者表示,需要更长时间的临床试验来确定lecanemab在早期阿尔茨海默病患者中的疗效和安全性。

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作者: 作者戴笠

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